Nová naděje na léčbu svalové dystrofie

Zdravý člověk má průměrnou svalovou hmotu asi 54 procent, ale člověk se svalovou dystrofií (MD) nemůže mít na konci tohoto onemocnění vůbec žádný sval..

Co je to svalová dystrofie?

Svalová dystrofie nebo svalová dystrofie je skupina onemocnění, která způsobují progresivní svalovou slabost a ztrátu svalové hmoty. Při svalové dystrofii interferují genové mutace s produkcí proteinů potřebných pro tvorbu zdravých svalů.

Tento mutační gen je často zděděn po rodičích, ale nevylučuje možnost, že se mutační geny budou vyvíjet nezávisle bez dědičnosti..

Existují různé typy svalové dystrofie - v závislosti na tom, které svaly jsou ovlivněny a jaké symptomy jsou způsobeny. Příznak nejběžnějšího typu svalové dystrofie, Duchenne MD, začíná v dětství, které se snadno pohybuje při rychlém pohybu na rovné silnici. Svalová dystrofie je častější u chlapců, zatímco ženy jsou pouze nositeli přírody. Jiné typy dystrofie se neobjeví, dokud někdo nevyrostl.

Někteří lidé se svalovou dystrofií nakonec ztratí schopnost chodit. Jiní mohou mít problémy s dýcháním nebo polykáním.

Proteiny tvořící svalovou tkáň mohou být řešením svalové dystrofie

Neexistuje žádné antidotum pro svalovou dystrofii, ale různé terapie mohou pomoci s tělesným postižením a dalšími problémy, které se mohou vyvinout, včetně:

Pomoc v oblasti mobility, lehké cvičení, fyzioterapie a fyzikální pomůcky
Podpůrná skupina, řešit praktické a emocionální dopady
Chirurgie, k nápravě vad držení těla, jako je skolióza
Lékařství, steroidy ke zvýšení svalové síly, nebo ACE inhibitory a beta-blokátory k léčbě srdečních problémů.

Nový výzkum hledá způsoby, jak zlepšit genetické mutace a poškozené svaly spojené s MD symptomy. Jedním z nich jsou dvě samostatné studie z Rockefeller University a Edinburgh University.

Svaly jsou tvořeny miliony hustých buněk. I u dospělých se tyto svaly budou nadále regenerovat, aby mohly napravit škody, které mohou být způsobeny různými věcmi, nemocí nebo zraněním.

Hlášení z Science Daily, zatímco některé nové svaly jsou tvořeny z proteinů v kmenových buňkách, které jsou zodpovědné za svalovou strukturu a funkci, mutace vznikají z fragmentů pericytu a PIC, skupiny kmenových buněk, které mohou produkovat tuk nebo sval.

Dosud vědci věděli, že proteiny se skutečně podílejí na tvorbě svalů, ale stále nevědí, jak tyto proteiny ovlivňují geny zodpovědné za vývoj zdravých svalů..

"Tvorba buněk, ať už je to sval nebo tuk, na základě našeho výzkumu, je založena na komplexním proteinu zvaném laminin," řekl Yao Yao, odborný asistent na University of Minnesota.

Vývoj nových léků působením na lamininovou dráhu může zmírnit mnoho příznaků svalové dystrofie, řekl Yao dále..

Yaoův výzkum ukázal, že ztráta lamininu v těle může přinejmenším způsobit některé formy svalové dystrofie. Přesněji řečeno, Yao a jeho tým se zaměřili na výzkum lamininu v pericytech a PIC.

Yao a tým provedli studii na skupině myší, které vykazovaly nedostatek lamininu v těle. Zjistili, že tato skupina myší měla menší tělesný tvar než ostatní normální myši a měla svalovou hmotu pod normální hodnotou. Ve skutečnosti mají pericyt a PIC pouze malou část svalových kmenových buněk, které by neměly vykazovat takové dramatické výsledky.

Yao a tým se domnívali, že nahrazení lamininu v této tkáni by mohlo krysám pomoci obnovit. Tato myšlenka je však pro člověka považována za obtížně realizovatelnou. Přestože skupina myší vykazovala významné změny - přidání tkáně a svalovou sílu - injekce lamininu u lidí by však vyžadovala stovky injekcí, aby mohl být laminin správně absorbován do tkáně..

Vědci pak zaměřili svou pozornost na pochopení toho, jak laminin ovlivňuje pericyt a PIC, aby vytvořil svaly. Zjistili, že laminin ovlivňuje aktivaci genů a ne.

Jedním z těchto „unikátních“ genů je gpihbp1, který se běžně vyskytuje v kapilárních pericytech, kde žijí. Ukázalo se, že gen gpihbpl přispívá k tvorbě tuku. Když laminin chybí, gpihbp1 již nebude aktivován v pericytech a PIC.

Na základě řady těchto myšlenek se vědci domnívají, že gpihbp1 může být schopen tlačit kmenové buňky, aby se staly spíše svalovinou než tukem. Dostanou se kolem toho, že pericyty a laminin definitivní PICs jsou schopny aktivovat gpihbp1, a zjistí, že tyto buňky se pak vyvíjejí do nových svalů..

Výzkumný tým nyní hledá léky, které mohou zvyšovat hladiny gpihbp1 v pericytech a PICs, s cílem poskytnout cestu ven z mnoha příznaků tohoto postižení..

PŘEČTĚTE SI TAKÉ:

Hořčičná žena, proč?
Věděli jste, že TB je vrahem číslo 1 v Indonésii?
Nebuďte líní, pokud můžete cvičit doma