Jaké léky mohou být provedeny pro Thalassemia?

Léčba závisí na typu a závažnosti thalassemie, kterou trpí každý pacient. Pacienti s rysem alfa nebo beta thalassemie vykazují mírné symptomy nebo dokonce vůbec žádné symptomy. Tito pacienti mohou potřebovat jen malou nebo žádnou léčbu.

V případech těžké nebo mírné thalassemie lékaři doporučují tři typy standardní léčby, a to krevní transfuze, chelatační terapie železa (terapie chelatací železa) a doplňky kyseliny listové. Jiné typy léčby, které byly vyvinuty nebo jsou stále ve zkušebním procesu, se používají jen zřídka.

Standardní léčba thalassemie

Krevní transfúze

Transfuze červených krvinek je hlavní léčbou pro osoby se středně těžkou nebo těžkou thalasémií. Tato léčba může zvýšit počet zdravých červených krvinek s normálním hemoglobinem.

Během krevní transfuze se jehla používá k intravenóznímu vložení (IV) do jedné z krevních cév, dokud se do těla nedostane zdravá krev. Procedura obvykle trvá 1-4 hodiny.

Červené krvinky trvají pouze asi 120 dní. Proto budete muset podstoupit opakované transfúze, aby se udržel zdravý přísun červených krvinek.

U pacientů s hemoglobinem H nebo beta thalassemií intermedia můžete za určitých podmínek potřebovat krevní transfúze, například když máte infekci nebo jiné onemocnění, nebo máte závažnou anémii, která způsobuje únavu..

U lidí s beta thalassemií (Cooleyho anemie) můžete potřebovat pravidelné krevní transfúze (každé 2-4 týdny). Tato transfúze vám pomůže udržet normální hladiny hemoglobinu a červených krvinek.

Transfuze krve vám může pomoci cítit se lépe, užívat si každodenních činností a žít normální život. I když je velmi užitečná pro bezpečnost života, je tato léčba poměrně drahá a nese riziko přenosu infekcí a virů (jako je například hepatitida). Riziko infekce a přenosu viru je však ve Spojených státech velmi nízké, protože prošlo přísným vyšetřením krve.

Železná chelatační terapie

Hemoglobin v červených krvinkách je protein bohatý na železo. Pravidelnou transfuzí se železo v krvi hromadí v určitých orgánech, jako jsou játra, srdce a další orgány. Tento stav se nazývá přetížení železem nebo přetížení železem.

Aby se zabránilo tomuto poškození, lékaři používají železa chelatační terapie, aby se zbavili přebytečného železa z těla. Dvě hlavní drogy používané v terapii chelatace železa jsou: \ t

• Deferoxamin je kapalné léčivo, které se podává pomalu pod kůži, obvykle přes malé přenosné čerpadlo, které se používá přes noc. Tato terapie vyžaduje čas a je trochu bolestivá. Vedlejší účinky tohoto léku jsou zhoršené vidění a sluch.
• Deferasirox je pilulka užívaná jednou denně. Vedlejší účinky tohoto léku jsou bolesti hlavy, nevolnost (nepříjemný žaludek), zvracení, průjem, bolesti kloubů a únava.

Doplněk kyseliny listové

Kyselina listová je vitamín B, který pomáhá budovat zdravé červené krvinky. Lékaři mohou vedle léčby krevních transfuzí a / nebo terapie chelatací železa doporučit doplňky kyseliny listové.

Ostatní procedury

V dalších léčebných postupech pro thalassemii, které byly vyvinuty nebo prochází testovanou fází, jsou prezentovány následující studie (ale méně často)..

Transplantace kmenových buněk krve a kostní dřeně

Krevní transplantace a kmenové buňky kostní dřeně se provádějí za účelem náhrady poškozených kmenových buněk za zdravé od dárců. Kmenové buňky jsou buňky v kostní dřeni, které hrají roli při produkci červených krvinek a dalších typů krevních buněk.

Transplantace kmenových buněk je jediná léčba, která může vyléčit thalassemii. Jen několik těžkých pacientů s thalasémií však může najít vhodného dárce.

Léčba v budoucnu

Výzkumníci pokračují ve vývoji nových léčebných postupů pro thalassemii. Možná, že v budoucnu bude terapie vložit normální hemoglobinové geny do kmenových buněk v kostní dřeni. Tato terapie umožňuje tělu pacienta s thalassemií vytvořit červené krvinky a hemoglobin samotný.

Výzkumníci také studují způsoby, jak stimulovat schopnost člověka vytvořit po narození fetální hemoglobin. Tento typ hemoglobinu se nachází u plodu a novorozence. Po narození se tělo přepne na dospělého hemoglobinu. Tvorba více fetálního hemoglobinu může maskovat nedostatek zdravého dospělého hemoglobinu.

Léčba komplikací

Současná léčba umožňuje středně a těžkým pacientům s thalassemií žít déle. Musí však čelit komplikacím, které se mohou čas od času objevit.

Důležitou součástí léčby talasemie je léčba jejích komplikací. Léčba komplikací může být nutná pro řešení srdečních problémů nebo onemocnění jater, infekcí, osteoporózy a dalších zdravotních problémů.